小干扰RNA

siRNA（小干扰RNA）是触发RNA干扰（RNAi）途径的小外源性双链RNA（dsRNA）（20-25个核苷酸）。短的dsRNA解开并且有义链被降解。反义链与各种蛋白质成分形成RNA诱导沉默复合物（RISC）。RISC中保留的反义链与靶基因mRNA具有特异性互补性。同时，RISC具有核酸酶活性，可以切割和降解靶基因mRNA，抑制靶基因的表达。不完全互补导致信使核糖核酸翻译抑制。

小干扰RNA 相关产品（32）

货号	产品名	Cas	产品描述
PC30008	AS-Inclisiran		AS-Inclisiran 是 Inclisiran 的反义链。Inclisiran (ALN-PCSsc) 是一种双链小干扰 RNA (siRNA) 分子，可抑制的转录。Inclisiran 可用于高脂血症和心血管疾病 (CVD) 研究。
PC30004	ATU027	1415935-22-6	ATU027 是一种，可沉默血管内皮中的表达。ATU027 在小鼠癌症模型中被证明可以抑制局部肿瘤侵袭以及淋巴结和肺转移。
PC30018	Bamosiran	1337968-84-9	Bamosiran 是一种靶向 β-肾上腺素受体2 ()的，用于降低眼压
PC30021	Bevasiranib	959961-96-7	Bevasiranib 是一种，可沉默产生血管内皮生长因子()的基因。VEGF在脉络膜新生血管形成(choroidal neo-vascularization, CNV)的发病机制中起着关键作用，而CNV是湿性年龄相关性黄斑变性(wet age-related macular degeneration, wet AMD)的前兆。
PC30010	Bevasiranib sodium	849758-52-7	Bevasiranib sodium 是一种，可沉默产生血管内皮生长因子()的基因。VEGF在脉络膜新生血管形成(choroidal neo-vascularization, CNV)的发病机制中起着关键作用，而CNV是湿性年龄相关性黄斑变性(wet age-related macular degeneration, wet AMD)的前兆。
PC30019	Cemdisiran	1639264-46-2	Cemdisiran是一种 GalNAc 偶联的 siRNA干扰，通过抑制肝脏蛋白的产生来研究补体介导的疾病。
PC30002	Elebsiran	2648009-64-5	Elebsiran 是一种抗病毒剂。
PC30029	Fazirsiran	2175009-08-0	Fazirsiran (ARO-AAT) 是第二代 RNA 干扰 () 活性分子。Fazirsiran 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 AAT mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。
PC30020	Fitusiran	1499251-18-1	Fitusiran (ALN-AT3SC) 是一种小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。
PC30013	GalNAc unconjugated/naked Fitusiran		GalNAc unconjugated/naked Fitusiran 是一种没有偶联 GalNAc 的小干扰 RNA，专门针对抗凝血酶信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。GalNAc unconjugated/naked Fitusiran 增加凝血酶的生成，并可用于血友病的研究。
PC30015	GalNAc unconjugated/naked Inclisiran		GalNAc unconjugated/naked Inclisiran 是一种没有偶联 GalNAc 的双链小干扰 RNA (siRNA) 分子，可抑制的转录。GalNAc unconjugated/naked Inclisiran 可用于高脂血症和心血管疾病 (CVD) 研究。
PC30005	Givosiran	1639325-43-1	Givosiran (ALN-AS1) 是一种小干扰 RNA，靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 () 信使 RNA。Givosiran 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸和卟啉的积累。Givosiran 可用于急性间歇性卟啉症的研究。
PC30003	Inclisiran	1639324-58-5	Inclisiran (ALN-PCSsc) 是一种双链小干扰 RNA (siRNA) 分子，可抑制的转录。Inclisiran 可用于高脂血症和心血管疾病 (CVD) 研究。
PC30025	Lumasiran	1834610-13-7	Lumasiran (ALN-G01) 是一种 siRNA 化合物，通过靶向乙醇酸氧化酶 () 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran 通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因，消耗乙醇酸氧化酶，从而抑制草酸的合成，草酸是一种与原发性高草酸尿1型 (PH1) 表现直接相关的有毒代谢物。
PC30023	Lumasiran sodium	1834612-06-4	Lumasiran sodium 是一种研究性 RNA 干扰剂，通过靶向乙醇酸氧化酶减少肝脏草酸的产生。Lumasiran sodium 减少尿草酸排泄，这是原发性高草酸尿 1 型 (PH1) 进行性肾衰竭的原因。
PC30012	Manusiran	2646704-10-9	Manusiran 是一种有效的 (跨膜蛋白酶丝氨酸 6) 合成抑制剂。
PC30026	Nedosiran	2266591-83-5	Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。
PC30031	Nedosiran sodium	2247026-22-6	Nedosiran sodium 是一种靶向的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran sodium?可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。
PC30027	Olpasiran	2225856-03-9	Olpasiran 是一种，可减少肝脏中脂蛋白 lipoprotein(a) 的合成。
PC30022	Patisiran sodium	1386913-72-9	Patisiran sodium 是一种双链小干扰 RNA，靶向 Transthyretin () 信使 RNA 内的序列。Patisiran sodium 特异性抑制突变体和野生型 TTR 的肝脏合成。Patisiran sodium 可用于研究遗传性 TTR 淀粉样蛋白症的研究。