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Fazirsiran

(Synonyms: ARO-AAT)

目录号: PC30029

Fazirsiran (ARO-AAT) 是第二代 RNA 干扰 () 活性分子。Fazirsiran 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 AAT mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。

CAS No. :2175009-08-0

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中文名称	Fazirsiran
英文名称	Fazirsiran
Cas No.	2175009-08-0
详情描述	Fazirsiran (ARO-AAT) 是第二代 RNA 干扰 () 活性分子。Fazirsiran 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 AAT mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。 RNA, ([1'-de(6-amino-9H-purin-9-yl)]dA-(5'→5')-sp-Am-Gm-Cm-Gm-Um-Um- Um-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Am-Um-Gm-Um-Um-Um-Am-Am-Cm-Am-(3'→3')-sp-[1'-de(6-amino-9H-purin-9-yl)]dA),3'-[O-[cis-4-[(3S,8S)-17-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-3,8-bis[[[2-[2-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]ethoxy]ethyl]amino]carbonyl]-1,6,11-trioxo-15-oxa-2,7,12-triazaheptadec-1-yl]cyclohexyl] hydrogen phosphorothioate], complex with RNA (Um-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-sp-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Am-(2'- deoxy-2'-fluoro)A-Am-Cm-Am-Um-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Gm-(2'-deoxy-2'- fluoro)C-sp-Um) (1:1)

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