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Nedosiran

(Synonyms: DCR-PHXC)
目录号: PC30026
Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。
CAS No. :2266591-83-5
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中文名称
Nedosiran
英文名称
Nedosiran
英文别名
NEDOSIRAN;DCR-PHXC;Nedosiran
Cas No.
2266591-83-5
详情描述
Nedosiran (DCR-PHXC) 是一种靶向乳酸脱氢酶 (LDH) 的 RNA 干扰剂 (RNAi)。Nedosiran 可用于研究并发终末期肾病 (ESRD)的原发性高草酸尿症 (PH)。Nedosiran 是一种 GalNAc-dsRNA 偶联物。 RNA,(Am-sp-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Um-Gm-Am-Gm-Cm-Am-GmCm-Cm-[2'-O-[[2-[2-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]ethoxy]ethoxy]methyl]]G-[2'-O-[[2-[2-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-Dgalactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]ethoxy]ethoxy]methyl]]A-[2'-O-[[2-[2-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]ethoxy]ethoxy]methyl]]A-[2'-O-[[2-[2-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-Dgalactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]ethoxy]ethoxy]methyl]]A-Gm-Gm-Cm-Um-GmCm), complex with RNA ([1-de-β-D-ribofuranosyl-1-[(2R,3R,4S,5S)-tetrahydro-4-hydroxy-5-[(hydroxymethoxyphosphinyl)methoxy]-3-methoxy-2-furanyl]]U-(4'→5')- sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)G- (2'-deoxy-2'-fluoro)A-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Am-(2'-deo
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