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微小RNA

微小RNA(miRNA)是一种小的dsRNA(前miRNA:发夹形单链RNA),作为基因表达的重要转录后调节因子。miRNA与各种蛋白质组分形成RNA诱导沉默复合物(RISC),通过调节稳定性或诱导mRNA降解来触发内源性RNA干扰。miRNA在疾病中经常由于基因组事件而改变,如突变、缺失扩增或转录变化,或由于调节miRNA生物发生的酶的突变或下调而导致的生物发生缺陷。
寡核苷酸化学发展的进展已经允许开发针对特定miRNA的工程寡核苷酸。基于MiRNA的治疗方法可分为MiRNA模拟物和MiRNA抑制剂(也称为抗miRs)。MiRNA模拟物是合成的双链小RNA分子,与相应的MiRNA序列匹配,因此在功能上旨在补充疾病中丢失的MiRNA表达。相反,抗miR是单链的,基于第一代反义寡核苷酸(ASOs),其被设计用于靶向mRNA,或用锁定核酸(LNA)修饰。具有2ʹ-O-甲氧基乙基修饰的抗逆转录病毒药物也称为抗逆转录病毒药。这些合成的小RNA分子与要被抑制的miRNA具有互补序列,并通过与相应miRNA强烈结合来阻断其功能。

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PC31474 Eldocasiran 2615098-65-0 Eldocasiran 是一种 micro-ARN-193a-3p 类似物,Eldocasir 具有抗癌活性。Eldocasiran 可用于癌症研究。
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