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Givosiran

(Synonyms: ALN-AS1)
目录号: PC30005
Givosiran (ALN-AS1) 是一种小干扰 RNA,靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 () 信使 RNA。Givosiran 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸和卟啉的积累。Givosiran 可用于急性间歇性卟啉症的研究。
CAS No. :1639325-43-1
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中文名称
Givosiran
英文名称
Givosiran
英文别名
Fitusiran;Givlaari;Givosiran;Givosiran [INN];Givosiran [USAN];Givosiran [USAN:INN];ALN-AS1;ROV204583W;WHO 10280
Cas No.
1639325-43-1
分子式
C78H139N11O30
分子量
1710.99
详情描述
Givosiran (ALN-AS1) 是一种小干扰 RNA,靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 () 信使 RNA。Givosiran 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸和卟啉的积累。Givosiran 可用于急性间歇性卟啉症的研究。 RNA, (Cm-sp-Am-sp-Gm-Am-Am-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Am-Um-Cm-Um-Um-Am), 3'-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]- 14,14-bis[[3-[[3-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]propyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-1,12,19,25-tetraoxo-16-oxa13,20,24-triazanonacos-1-yl]-4-hydroxy-2-pyrrolidinyl]methyl hydrogen phosphate], complex with RNA (Um-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-sp-Gm-sp-Um) (1:1)
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