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NVS-SM2

目录号: PL01928 纯度: ≥99%

NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC50 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

CAS No. :1562333-92-9

商品编号	规格	价格	会员价
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PL01928-10mg	10mg	¥15108.00	请登录
PL01928-50mg	50mg	询价	询价
PL01928-100mg	100mg	询价	询价
PL01928-10mM*1mLinDMSO	10mM*1mLinDMSO	¥10254.00	请登录

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中文名称	NVS-SM2
英文名称	NVS-SM2
英文别名	NVS-SM2;2-(6-(methyl(2,2,6,6-tetramethylpiperidin-4-yl)amino)pyridazin-3-yl)-5-(1H-pyrazol-4-yl)phenol;BDBM50465925;C=1C=C(C=2C(=CC(=CC=2)C2=CNN=C2)O)N=NC=1N(C)C1CC(C)(C)NC(C)(C)C1;(6Z)-6-[3-[methyl-(2,2,6,6-tetramethylpiperidin-4-yl)amino]-1H-pyridazin-6-ylidene]-3-(1H-pyrazol-4-yl)cyclohexa-2,4-dien-1-one
Cas No.	1562333-92-9
分子式	C₂₃H₃₀N₆O
分子量	406.52
包装储存	Powder -20°C 3 years；In solvent -80°C 6 months
详情描述	NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC50 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

产品详情	NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC₅₀ 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。
生物活性	NVS-SM2 is a potent, orally active and brain-penetrant SMN2 splicing enhancer with an EC 50 of 2 nM for SMN. NVS-SM2 enhances U1-pre-mRNA association. NVS-SM2 promotes exon 7 inclusion and restores normal survival motor neuron (SMN) protein expression. NVS-SM2 can be used for spinal muscular atrophy (SMA) research.
性状	Solid
IC50 & Target[1][2]	EC50: 5 nM (SMN)
体外研究(In Vitro)	For NVS-SM2, the molecular mechanism of action is via stabilization of the transient double-strand RNA structure formed by the SMN2 pre-mRNA and U1 small nuclear ribonucleic protein (snRNP) complex. The binding affinity of U1 snRNP to the 5 splice site is increased in a sequence-selective manner, discrete from constitutive recognition. has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.
体内研究(In Vivo)	NVS-SM2 (0.1-1 mg/kg; s.c.; for 30 days) treatment extends survival in a severe SMA mouse model. Pharmacokinetic analysis demonstrate that NVS-SM2 is readily available in the brain after IV and oral (PO) administration in mouse and rat with T max of 3 h after PO with 3 mg/kg in mice, and NVS-SM2 treatment induces a 1.5-fold increase in SMN protein levels in the mouse brain. has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.
运输条件	Room temperature in continental US; may vary elsewhere.
储存方式	Powder -20°C 3 years；In solvent -80°C 6 months
参考文献	[1]. James Palacino, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-7. [2]. Anne Rietz, et al. Short-duration splice promoting compound enables a tunable mouse model of spinal muscular atrophy. Life Sci Alliance. 2020 Nov 24;4(1):e202000889.

溶解度数据	In Vitro: DMSO : 75 mg/mL (184.49 mM; Need ultrasonic)配制储备液

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产品使用指南

Data Sheet

[1]. James Palacino, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-7.
[2]. Anne Rietz, et al. Short-duration splice promoting compound enables a tunable mouse model of spinal muscular atrophy. Life Sci Alliance. 2020 Nov 24;4(1):e202000889.

1：一般建议：溶解度为Medlife测试数据，可能与文献描述存在差异。这是由于生产工艺和批次不同产生的正常现象。为了使其更好的溶解，请用37℃加热试管并在超声波水浴中震动片刻。不同批次产品溶解度各有差异，仅做参考，具体以实验方案为准。

2：储存条件：粉末-20°C一般情况可以保存3年，溶于溶剂-80°C一般情况可以保存1年。不同产品及不同批次产品可能存在差异，请细致阅读产品信息，并辅助参考相关文献描述。

NVS-SM2

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