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RG7800 hydrochloride

(Synonyms: RO6885247 tetrahydrochloride)

目录号: PL01286 纯度: ≥99%

RG7800 hydrochloride 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，对 SMN2 剪接及 SMN 蛋白的 EC1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。

商品编号	规格	价格	会员价
PL01286-5mg	5mg	¥1928.00	请登录
PL01286-10mg	10mg	¥3053.00	请登录
PL01286-200mg	200mg	询价	询价
PL01286-500mg	500mg	询价	询价

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中文名称	RG7800 hydrochloride
英文名称	RG7800 hydrochloride
包装储存	4°C, sealed storage, away from moistur In solvent : -80°C, 6 months; -20°C, 1 month (sealed storage, away from moisture)
详情描述	RG7800 hydrochloride 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，对 SMN2 剪接及 SMN 蛋白的 EC1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。

产品详情

RG7800 hydrochloride 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，对 SMN2 剪接及 SMN 蛋白的 EC_1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。

生物活性

RG7800 hydrochloride is an orally active SMN2 splicing modulator, with EC 1.5x s of 23 nM and 87 nM for SMN2 splicing and SMN protein; RG7800 hydrochloride has the potential to treat spinal muscular atrophy.

性状

Solid

IC50 & Target[1][2]

EC1.5x: 23 nM (SMN2 splicing), 87 nM (SMN protein)

体外研究(In Vitro)

RG7800 hydrochloride is an orally active SMN2 splicing modulator, with EC1.5xs of 23 nM and 87 nM for SMN2 splicing and SMN protein; and is the first small molecule SMN2 splicing modifier to enter human clinical trials. has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.

体内研究(In Vivo)

RG7800 is a favorable agent metabolism and pharmacokinetic (DMPK) profile in the rat and in cynomolgus monkey with good oral bioavailability. RG7800 (1, 3, 10 mg/kg, p.o.) dose-dependently elevates the SMN protein level in the brain and in peripheral tissue of Δ7 mice. has not independently confirmed the accuracy of these methods. They are for reference only.

运输条件

Room temperature in continental US; may vary elsewhere.

储存方式

4°C, sealed storage, away from moistur In solvent : -80°C, 6 months; -20°C, 1 month (sealed storage, away from moisture)

ClinicalTrial

参考文献

[1]. Ratni H, et al. Specific Correction of Alternative Survival Motor Neuron 2 Splicing by Small Molecules: Discovery of a Potential Novel Medicine To Treat Spinal Muscular Atrophy. J Med Chem. 2016 Jul 14;59(13):6086-100.

溶解度数据	In Vitro: H₂O : ≥ 113.5 mg/mL

搜索质检报告(COA)

产品使用指南

Data Sheet

1：一般建议：溶解度为Medlife测试数据，可能与文献描述存在差异。这是由于生产工艺和批次不同产生的正常现象。为了使其更好的溶解，请用37℃加热试管并在超声波水浴中震动片刻。不同批次产品溶解度各有差异，仅做参考，具体以实验方案为准。

2：储存条件：粉末-20°C一般情况可以保存3年，溶于溶剂-80°C一般情况可以保存1年。不同产品及不同批次产品可能存在差异，请细致阅读产品信息，并辅助参考相关文献描述。

RG7800 hydrochloride

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