微小RNA

微小RNA（miRNA）是一种小的dsRNA（前miRNA：发夹形单链RNA），作为基因表达的重要转录后调节因子。miRNA与各种蛋白质组分形成RNA诱导沉默复合物（RISC），通过调节稳定性或诱导mRNA降解来触发内源性RNA干扰。miRNA在疾病中经常由于基因组事件而改变，如突变、缺失扩增或转录变化，或由于调节miRNA生物发生的酶的突变或下调而导致的生物发生缺陷。
寡核苷酸化学发展的进展已经允许开发针对特定miRNA的工程寡核苷酸。基于MiRNA的治疗方法可分为MiRNA模拟物和MiRNA抑制剂（也称为抗miRs）。MiRNA模拟物是合成的双链小RNA分子，与相应的MiRNA序列匹配，因此在功能上旨在补充疾病中丢失的MiRNA表达。相反，抗miR是单链的，基于第一代反义寡核苷酸（ASOs），其被设计用于靶向mRNA，或用锁定核酸（LNA）修饰。具有2ʹ-O-甲氧基乙基修饰的抗逆转录病毒药物也称为抗逆转录病毒药。这些合成的小RNA分子与要被抑制的miRNA具有互补序列，并通过与相应miRNA强烈结合来阻断其功能。

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